چالش واردات داروی «وکسزوگو» برای بیماران کوتاه‌قامت در ایران

درخواست بیماران و چالش‌های دسترسی

محبوبه ابراهیم‌خانی، رئیس هیئت مدیره انجمن کوچولوهای ایران، در تجمعی در سال ۱۴۰۱، بر لزوم واردات داروی وکسزوگو تأکید کرد. وی اظهار داشت که این دارو برای رشد کودکان آکندروپلازی ضروری است و در کشورهای دیگر به راحتی در دسترس قرار می‌گیرد. پیش از این، داروهای دیگری برای این بیماران در ایران با پوشش بیمه‌ای تا دو سال ارائه می‌شد، اما اکنون این پوشش برداشته شده و خانواده‌ها مجبورند هزینه‌های سنگین آن را خودشان بپردازند.

یکی از خانواده‌های درگیر با این بیماری، از تلاش‌های بی‌وقفه خود برای واردات این دارو به ایران سخن گفت. او به مکاتبات متعدد با وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو اشاره کرد و افزود که حتی با پزشکانی در آمریکا، اسپانیا و آلمان نیز ارتباط برقرار کرده است. این خانواده تأکید کرد که هر بسته داروی وکسزوگو ۶۲۰۰ یورو قیمت دارد و مصرف آن باید تا سن ۱۳ یا ۱۴ سالگی ادامه یابد که هزینه‌ای بسیار گزاف است.

موضع سازمان غذا و دارو: هزینه و اثربخشی

پیر صالحی، رئیس سازمان غذا و دارو، در خصوص عدم واردات داروی وکسزوگو به کشور توضیحاتی ارائه داد. وی اظهار داشت که این دارو هنوز تاییدیه‌های لازم را از شورای تأیید دارو برای ورود به فهرست رسمی داروها دریافت نکرده است. به گفته وی، مصرف این دارو بیماری را کاملاً درمان نمی‌کند و تنها تا حدودی به بهبود آن کمک می‌کند. صالحی تأکید کرد که موضوع اصلی، هزینه بالای دارو و میزان اثربخشی آن است که هنوز مورد قبول شورای تأیید دارو قرار نگرفته است.

شورای تأیید دارو، بخشی از سازمان غذا و دارو است که وظیفه ارزیابی و تأیید داروها را بر عهده دارد. این شورا با بررسی مدارک و مستندات مربوط به داروهای جدید و موجود، از ایمنی، اثربخشی و کیفیت آن‌ها اطمینان حاصل می‌کند و سپس مجوز ورود به بازار را صادر می‌کند.

سازمان غذا و دارو در توضیحات تکمیلی خود اعلام کرد که امکان قرارگیری داروی وکسزوگو در فهرست دارویی ایران وجود ندارد. این سازمان دلیل اصلی را تأثیر محدود دارو (افزایش میانگین حدود ۱.۵ سانتی‌متر قد در سال) در برابر هزینه بسیار بالا (روزانه حدود ۱۰۰۰ دلار) عنوان کرد. همچنین، تأکید شد که تأمین این دارو از طریق منابع عمومی یا بیمه‌ای به دلیل محدودیت بودجه سلامت امکان‌پذیر نیست.

نتایج تحقیقات بین‌المللی و دیدگاه متخصصان

برخلاف موضع سازمان غذا و دارو، تحقیقات بین‌المللی نتایج متفاوتی را در مورد اثربخشی داروی وکسزوگو نشان می‌دهند:

• مطالعه CrescNet اروپا: در میان ۱۴۳ کودک که ۱۲ ماه با وکسزوگو درمان شدند، متوسط افزایش قد ۶.۳۶ سانتی‌متر بود. برای ۷۳ شرکت‌کننده که ۲۴ ماه تحت درمان بودند، متوسط افزایش قد ۱۱.۸۶ سانتی‌متر گزارش شد.
• مطالعه در فرانسه: نتایج ۱۷ کودک بالای ۵ سال نشان‌دهنده افزایش متوسط قد ۸.۷۶ سانتی‌متر پس از ۱۸ ماه درمان بود. سرعت رشد سالانه به طور متوسط ۵.۸۵ سانتی‌متر در سال گزارش شد.

یک متخصص بیماری‌های کودکان در آلمان نیز با اشاره به این داده‌های واقعی، تأکید کرد که افزایش قد تنها هدف این درمان نیست. وی افزود که وکسزوگو می‌تواند مشکلات مربوط به مفاصل و ستون فقرات را کاهش داده و تراکم و قدرت استخوانی را بهبود بخشد. این متخصص همچنین اشاره کرد که اگر اثربخشی دارو محدود بود، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و آژانس داروهای اروپا (EMA) با توجه به هزینه‌های بالای آن، هرگز مجوز استفاده از آن را صادر نمی‌کردند.