خبر کامل
درمان موفقیت‌آمیز بیماری هانتینگتون: پیشرفتی خیره‌کننده در ژن‌درمانی
درمان موفقیت‌آمیز بیماری هانتینگتون: بارقه‌ای از امید برای بیماران
پزشکان برای اولین بار از درمان موفقیت‌آمیز بیماری هانتینگتون، یکی از بی‌رحم‌ترین و ویرانگرترین بیماری‌های ارثی مغز، خبر دادند. این پیشرفت چشمگیر، که می‌تواند زندگی بیماران را برای دهه‌ها بهبود بخشد، امیدهای تازه‌ای را برای مبتلایان و خانواده‌هایشان به ارمغان آورده است.
کاهش چشمگیر پیشرفت بیماری
تیم تحقیقاتی مسئول این درمان، با ابراز هیجان و تأثر شدید، اعلام کردند که داده‌ها نشان می‌دهد پیشرفت بیماری هانتینگتون در ۷۵ درصد بیماران تحت درمان کاهش یافته است. پروفسور سارا تبریزی، از رهبران این تحقیق، توضیح داد: «این بدان معناست که پیشرفت بیماری که معمولاً در یک سال انتظار می‌رود، اکنون چهار سال طول خواهد کشید و در نتیجه بیماران می‌توانند دهه‌ها زندگی با کیفیت خوب داشته باشند.»
دکتر تبریزی، مدیر مرکز بیماری‌های هانتینگتون دانشگاه کالج لندن، نتایج را «خیره‌کننده» توصیف کرد و افزود: «ما هرگز در رویا هم انتظار کاهش ۷۵ درصدی پیشرفت بالینی را نداشتیم.»
روش درمانی نوین: ژن‌درمانی پیشرفته
این روش جدید، نوعی ژن‌درمانی است که طی یک جراحی ظریف مغز به مدت ۱۲ تا ۱۸ ساعت انجام می‌شود. این درمان از پزشکی ژنتیکی پیشرفته‌ای بهره می‌برد که ترکیبی از ژن‌درمانی و فناوری‌های خاموش کردن ژن است. هدف اصلی، کاهش دائمی سطح پروتئین سمی عامل بیماری با تنها یک دوز واحد است.
بیماری هانتینگتون: یک چالش ویرانگر
بیماری هانتینگتون به صورت ارثی در خانواده‌ها منتقل می‌شود و به بی‌رحمانه سلول‌های مغزی را از بین می‌برد. علائم اولیه معمولاً در دهه‌های ۳۰ یا ۴۰ زندگی ظاهر شده و اغلب پس از دو دهه منجر به مرگ می‌شود. این بیماری شبیه ترکیبی از زوال عقل، پارکینسون و بیماری اعصاب حرکتی است.
«ما هرگز در رویا هم انتظار کاهش ۷۵ درصدی پیشرفت بالینی را نداشتیم.»
دکتر سارا تبریزی
یکی از بیماران تحت درمان، پس از اتمام مرخصی استعلاجی خود به سر کار بازگشته است و دیگر شرکت‌کنندگان در آزمایش، با وجود اینکه انتظار می‌رفت به صندلی چرخدار نیاز پیدا کنند، همچنان قادر به راه رفتن هستند.
داستان امید: جک می-دیویس
جک می-دیویس، ۳۰ ساله، که ژن معیوب عامل بیماری هانتینگتون را از پدر و مادربزرگش به ارث برده است، یکی از افرادی است که از این پیشرفت هیجان‌زده شده است. او که شاهد زوال پدرش بود، اکنون به آینده‌ای «کمی روشن‌تر» نگاه می‌کند و امیدوار است زندگی طولانی‌تری داشته باشد.
پدر جک در ۵۴ سالگی و پس از نیاز به مراقبت ۲۴ ساعته در سال ۲۰۱۶ درگذشت. جک که به تازگی نامزد کرده، در تحقیقات دانشگاه یوسی‌ال شرکت کرده تا تشخیص بیماری خود را به یک اتفاق مثبت تبدیل کند.
مکانیسم بیماری و درمان جدید
بیماری هانتینگتون ناشی از خطایی در ژن هانتینگتون در DNA است. این جهش، پروتئین طبیعی هانتینگتون را به یک قاتل نورون‌ها تبدیل می‌کند که منجر به مرگ غیرقابل مهار سلول‌های مغزی و وخامت وضعیت بیمار در حرکت، رفتار، حافظه و توانایی فکر کردن می‌شود.
درمان جدید دانشگاه یوسی‌ال، آر‌ان‌ای پیام‌رسان را هدف قرار می‌دهد. ژن معیوب دستور تولید پروتئین معیوب را می‌دهد و آر‌ان‌ای پیام‌رسان این دستور را از هسته سلول به محل تولید پروتئین منتقل می‌کند. با استفاده از مهندسی ژنتیک، یک رمز ژنتیکی به نام آنتی‌سنس الیگونوکلئوتید تولید می‌شود که به آر‌ان‌ای پیام‌رسان متصل شده و آن را از کار می‌اندازد، در نتیجه تولید پروتئین سمی متوقف می‌شود.
درباره هوش‌مصنوعی دست‌اول:
تمامی اخبار دست‌اول توسط دستیار هوش مصنوعی «هوشنگ» پردازش، صحت‌سنجی، خلاصه و بازنویسی شده است. هوشنگ هر روز با داده‌های جدید آموزش داده می‌شود و با نظارت دقیق انسانی و سردبیری دست‌اول در حال بهتر شدن است.
شما می‌توانید از چت‌بات و سایر ابزارهای هوشنگ به صورت رایگان استفاده کنید.
