خبر کامل
دقت بی‌سابقه در ویرایش ژن: دانشمندان MIT خطای تکنیک پیشرفته را ۹۹٪ کاهش دادند
دستاورد بزرگ MIT: افزایش چشمگیر دقت «ویرایش اولیه» ژن و کاهش خطای ناخواسته تا یک‌شصتم
دانشمندان مؤسسه فناوری ماساچوست (MIT) با مهندسی مجدد پروتئین Cas9، توانسته‌اند دقت یکی از پیشرفته‌ترین روش‌های ویرایش ژن، یعنی «ویرایش اولیه» (Prime Editing)، را به سطحی بی‌سابقه برسانند. این نوآوری، نرخ خطاهای ناخواسته را تا یک‌شصتم کاهش داده و مسیر را برای استفاده ایمن‌تر این فناوری قدرتمند در درمان بیماری‌های ژنتیکی هموار می‌سازد.
«ویرایش اولیه»؛ گامی فراتر از کریسپر کلاسیک
فناوری ویرایش اولیه که در سال ۲۰۱۹ معرفی شد، به عنوان نسخه‌ای بسیار دقیق‌تر از سیستم کریسپر (CRISPR) شناخته می‌شود. تفاوت اصلی آن در نحوه برش DNA است؛ در حالی که کریسپر کلاسیک هر دو رشته DNA را قطع می‌کند، ویرایش اولیه تنها یک رشته را می‌بُرد و توالی ژنتیکی جدیدی را مستقیماً جایگزین می‌کند. این ویژگی، دقت بالاتر و عوارض جانبی کمتری را به همراه دارد و پتانسیل اصلاح مستقیم جهش‌های مسبب صدها بیماری ژنتیکی را فراهم می‌آورد.
چالش اصلی: رقابت رشته‌های DNA
با وجود مزایای فراوان، این تکنیک با یک نقص اساسی دست و پنجه نرم می‌کرد: خطاهای ناخواسته. پس از جایگذاری توالی جدید، این رشته باید با رشته اصلی DNA برای ادغام در ژنوم رقابت می‌کرد. در مواردی، رشته قدیمی پیروز شده و رشته جدید به صورت یک قطعه اضافی باقی می‌ماند که می‌توانست در جای دیگری از ژنوم قرار گرفته و منجر به جهش‌های خطرناک شود. نرخ این خطا در حالت عادی، گاهی به یک خطا در هر هفت ویرایش نیز می‌رسید.
راهکار هوشمندانه MIT: مهندسی پروتئین Cas9
تیم پژوهشی MIT برای حل این معضل، بر روی مهندسی دقیق پروتئین Cas9 (که نقش «قیچی مولکولی» را ایفا می‌کند) تمرکز کردند. آن‌ها کشف کردند که با ایجاد جهش‌های خاص در این پروتئین، می‌توان برش آن را از نقطه ثابت همیشگی، به یک یا دو باز (Base) جلوتر در توالی DNA منتقل کرد.
این تغییر کوچک در محل برش، اثر دومینویی بزرگی داشت: باعث ناپایدار شدن رشته DNA قدیمی می‌شد. با ناپایداری، رشته قدیمی به آسانی تجزیه شده و کنار می‌رفت و این امر به رشته DNA جدید اجازه می‌داد تا بدون هیچ رقیبی، به طور کامل و صحیح در جایگاه خود قرار گیرد.
نتایج خیره‌کننده: کاهش چشمگیر نرخ خطا
مهندسی مجدد پروتئین Cas9 نتایج فوق‌العاده‌ای به همراه داشت. دانشمندان با ترکیب چند جهش مؤثر، توانستند میزان خطاهای ناخواسته را به شکل محسوسی کاهش دهند:
| حالت ویرایش | نرخ خطای اولیه | نرخ خطای جدید |
|---|---|---|
| ویرایش پرکاربرد | ۱ در ۷ | ۱ در ۱۰۱ |
| ویرایش با دقت بالا | ۱ در ۱۲۲ | ۱ در ۵۴۳ |
این دستاورد به معنای کاهش نرخ خطا تا یک‌شصتم مقدار اولیه است که یک جهش کیفی در ایمنی ژن‌درمانی محسوب می‌شود. یافته‌های این پژوهش در ژورنال معتبر Nature منتشر شده است.
چشم‌انداز آینده: ایمنی و هدف‌گیری بافت
این پیشرفت، نویدبخش توسعه روش‌های ژن‌درمانی بسیار ایمن‌تر برای مقابله با بیماری‌های ژنتیکی است و ابزاری تحقیقاتی قدرتمندتر را در اختیار دانشمندان جهانی قرار می‌دهد. تیم MIT در حال حاضر بر روی دو محور اصلی کار می‌کند: بهبود بیشتر کارایی سیستم و یافتن راه‌هایی برای هدایت این ویرایشگرها به بافت‌های خاصی از بدن، که یکی از بزرگ‌ترین چالش‌های باقی‌مانده در حوزه ژن‌درمانی است.
درباره هوش‌مصنوعی دست‌اول:
تمامی اخبار دست‌اول توسط دستیار هوش مصنوعی «هوشنگ» پردازش، صحت‌سنجی، خلاصه و بازنویسی شده است. هوشنگ هر روز با داده‌های جدید آموزش داده می‌شود و با نظارت دقیق انسانی و سردبیری دست‌اول در حال بهتر شدن است.
شما می‌توانید از چت‌بات و سایر ابزارهای هوشنگ به صورت رایگان استفاده کنید.
زمان انتشار:
۱۷:۳۰ - ۱۴۰۴/۰۷/۱۴