باریسیتینیب؛ داروی خوراکی جدید برای حفظ تولید انسولین در دیابت نوع ۱

عملکرد و مکانیسم داروی باریسیتینیب

دیابت نوع ۱ یک بیماری خودایمنی است که در آن سیستم ایمنی بدن به سلول‌های بتای تولیدکننده انسولین در پانکراس حمله کرده و آن‌ها را از بین می‌برد. این امر منجر به کاهش و در نهایت توقف تولید انسولین می‌شود و بیماران را مجبور به استفاده مادام‌العمر از تزریق انسولین می‌کند.

محققان توضیح می‌دهند که باریسیتینیب با سرکوب سیگنال‌هایی که سیستم ایمنی را تحریک می‌کنند، عمل می‌کند. این دارو در حال حاضر برای درمان سایر بیماری‌های خودایمنی تأیید شده است، از جمله:

• آرتریت روماتوئید
• کولیت روده
• آلوپسی (ریزش موی سکه‌ای)

تیم تحقیقاتی این فرضیه را مطرح کردند که باریسیتینیب می‌تواند از سلول‌های بتا در افرادی که به تازگی به دیابت نوع ۱ مبتلا شده‌اند، محافظت کند.

جزئیات مطالعه و نتایج کلیدی

در این مطالعه، ۹۱ نفر در محدوده سنی ۱۰ تا ۳۰ سال که در ۱۰۰ روز گذشته به دیابت نوع ۱ مبتلا شده بودند، شرکت کردند. بیماران به مدت ۴۸ هفته به صورت تصادفی روزانه قرص‌های باریسیتینیب یا دارونما دریافت کردند.

نتایج حاکی از آن بود که مصرف باریسیتینیب:

• عملکرد سلول‌های بتای بیماران را به طور قابل توجهی حفظ کرد.
• نوسانات قند خون آن‌ها را کاهش داد.
• نیاز روزانه آن‌ها به انسولین تزریقی را کاهش داد.

با این حال، محققان گفتند که پس از قطع مصرف باریسیتینیب در هفته ۴۸، کنترل قند خون بیماران به تدریج کاهش یافت، به طوری که در هفته‌های ۷۲ و ۹۶، وضعیت آن‌ها تقریباً مشابه بیمارانی بود که دارونما دریافت کرده بودند. این امر نشان‌دهنده نیاز به ادامه درمان برای حفظ مزایا است.

امید به آینده و کاهش عوارض طولانی‌مدت

«میکائلا وایبل»، محقق ارشد و مدیر پروژه در مؤسسه تحقیقات پزشکی سنت وینسنت در استرالیا، این یافته‌ها را بسیار مهم توصیف کرد:

«برای اولین بار، ما یک درمان خوراکی داریم که می‌تواند به طور زودهنگام به افراد مبتلا به دیابت نوع ۱ کمک کند تا کمتر به درمان انسولین وابسته باشند و زمان کمتری را صرف مدیریت روزانه بیماری کنند. همچنین این درمان می‌تواند میزان عوارض طولانی مدت بیماری را کاهش دهد.»

وایبل تأکید کرد که باریسیتینیب به دلیل قابلیت مصرف خوراکی، تحمل بالا در اکثریت افراد (از جمله کودکان خردسال) و اثربخشی واضح، در میان عوامل امیدوارکننده برای حفظ عملکرد سلول‌های بتا برجسته است.

این نتایج، انجام آزمایش‌های بیشتر را برای تعیین پایداری مزایای درمان در طول سال‌های طولانی و همچنین بررسی امکان پیشگیری یا به تأخیر انداختن تشخیص بالینی بیماری در مراحل اولیه، توجیه می‌کند. محققان ابراز امیدواری کردند که آزمایش‌های بزرگ‌تر فاز III با باریسیتینیب به زودی آغاز شود و در صورت موفقیت، این دارو می‌تواند ظرف پنج سال برای درمان دیابت نوع ۱ تأیید شود.