درمان دائمی کلسترول بالا با ویرایش ژن CRISPR؛ کاهش ۵۰ درصدی LDL با یک تزریق

درمان دائمی کلسترول بالا با ویرایش ژن CRISPR

مطالعه‌ای پیشگامانه با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR، امیدها را برای درمان دائمی کلسترول بالا و حذف نیاز به مصرف روزانه دارو زنده کرده است. در این پژوهش، تزریق داخل وریدی یک داروی مبتنی بر CRISPR به ۱۵ بیمار، منجر به کاهش چشمگیر سطح کلسترول بد (LDL) و تری‌گلیسیرید شد.

نتایج خیره‌کننده آزمایش بالینی

بر اساس نتایج منتشر شده در مجله پزشکی نیوانگلند، محققان موفق شدند سطح کلسترول بد (LDL) را در ۱۵ بیمار مورد مطالعه تا حدود ۵۰ درصد کاهش دهند. علاوه بر این، نتایج اولیه نشان‌دهنده کاهش ۵۵ درصدی تری‌گلیسیرید بود. تری‌گلیسیرید نوعی چربی در خون است که افزایش آن به طور مستقیم خطر بیماری‌های قلبی را افزایش می‌دهد.

این یافته‌های مهم در نشست علمی انجمن قلب آمریکا در نیواورلئان ارائه شد و توجهات بسیاری را به خود جلب کرد.

مکانیسم عمل: هدف‌گیری مستقیم ژن

این روش درمانی نوین، برخلاف داروهای روزانه که تنها علائم را کنترل می‌کنند، مستقیماً ژن مسئول تولید کلسترول را هدف قرار داده و آن را خاموش یا اصلاح می‌کند. این رویکرد ژنتیکی، پتانسیل ایجاد یک تغییر دائمی در بدن را دارد.

دکتر استیون نیسن، نویسنده ارشد این مطالعه از کلینیک کلیولند در اوهایو، اظهار داشت که امید دارند این روش به یک درمان دائمی تبدیل شود تا افراد جوان با کلسترول بالا تنها با یک‌بار درمان بتوانند تا پایان عمر سطح LDL و تری‌گلیسیرید پایینی داشته باشند.

الگوی ژنتیکی برای محافظت قلبی

محققان به یک الگوی طبیعی در جمعیت انسانی اشاره کردند: حدود یک نفر از هر ۲۵۰ آمریکایی دارای نوعی ژن غیرفعال به نام ANGPTL3 هستند که باعث می‌شود کلسترول و تری‌گلیسیرید آن‌ها در تمام طول عمر در سطح پایین باقی بماند و عملاً هیچ خطری برای ابتلا به بیماری قلبی نداشته باشند.

دکتر نیسن افزود که اکنون با وجود فناوری CRISPR می‌توان ژن افراد دیگر را نیز به‌گونه‌ای تغییر داد که از همین ویژگی محافظتی برخوردار شوند و نیاز به داروهای روزانه را از بین ببرند.

تلاش پزشکان برای کاهش سطح کلسترول

دکتر پرا دیپ ناتاراجان، مدیر بخش پیشگیری از بیماری‌های قلبی در بیمارستان عمومی ماساچوست و استاد دانشگاه هاروارد، توضیح داد که امروزه پزشکان تلاش می‌کنند سطح کلسترول بد بیماران قلبی یا افرادی با استعداد ژنتیکی را بسیار کمتر از میانگین ۱۰۰ در آمریکا نگه دارند.

گام‌های بعدی و افق‌های روشن

به گفته دکتر نیسن، فاز دوم آزمایش‌های بالینی به‌زودی آغاز خواهد شد و پس از آن فاز سوم با جمعیت بیشتری از بیماران اجرا می‌شود. هدف محققان این است که تا پایان سال آینده مراحل اصلی پژوهش به پایان برسد، چرا که میلیون‌ها نفر در سراسر جهان از اختلالات چربی خون رنج می‌برند و بسیاری از آنان به دلایل مختلف درمان را آغاز نکرده‌اند یا ادامه نداده‌اند.