درمان انقلابی سرطان خون با ویرایش ژن؛ ۶۴٪ بیماران به بهبودی عمیق رسیدند

پزشکان از موفقیت خیره‌کننده‌ای در درمان نوعی سرطان خون تهاجمی و غیرقابل درمان خبر داده‌اند؛ روشی که زمانی تنها در حد داستان‌های علمی-تخیلی تصور می‌شد. این درمان انقلابی شامل ویرایش دقیق DNA سلول‌های سفید خون برای تبدیل آن‌ها به یک «داروی زنده» با قابلیت مبارزه با سرطان است و تاکنون توانسته است بیماران ناامیدی را به زندگی بازگرداند.

نتایج چشمگیر یک آزمایش بالینی پیشگام

این روش درمانی برای لوسمی لنفوبلاستیک حاد سلول T (T-cell acute lymphoblastic leukaemia) که در آن سلول‌های T (مسئول دفاع بدن) به صورت کنترل نشده رشد می‌کنند، به کار گرفته شده است. این بیماری معمولاً پس از شکست درمان‌هایی مانند شیمی‌درمانی و پیوند مغز استخوان، هیچ گزینه دیگری برای بیمار باقی نمی‌گذارد.

آلیسا تاپلی ۱۶ ساله از لستر، اولین فردی بود که در بیمارستان گریت اورموند استریت این درمان را دریافت کرد. او که سه سال پیش تحت معالجه قرار گرفت، همچنان عاری از بیماری است و قصد دارد در آینده به یک دانشمند تحقیقات سرطان تبدیل شود.

وضعیت بیماران تحت درمان

در ادامه، هشت کودک و دو بزرگسال دیگر نیز با این روش تحت درمان قرار گرفتند. نتایج حاصل از این ۱۱ بیمار در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شده است:

• تقریباً دو سوم بیماران (۶۴ درصد) به بهبودی رسیده‌اند.
• نه نفر از بیماران به بهبودی عمیق دست یافتند که امکان پیوند مغز استخوان را فراهم کرد.
• هفت نفر از بیماران بین سه ماه تا سه سال پس از درمان، همچنان عاری از بیماری هستند.

آلیسا تاپلی می‌گوید: «واقعاً فکر می‌کردم که خواهم مُرد و نمی‌توانم بزرگ شوم و تمام کارهایی را که هر کودکی سزاوار انجام آن است، انجام دهم.» او اکنون در حال لذت بردن از زندگی و برنامه‌ریزی برای آینده خود در حوزه علوم زیست‌پزشکی است.

فناوری ویرایش پایه: بازنویسی دستورالعمل حیات

تیم تحقیقاتی در کالج دانشگاهی لندن (UCL) و بیمارستان گریت اورموند استریت از فناوری پیشرفته‌ای به نام «ویرایش پایه» (Base Editing) استفاده کردند. این فناوری به دانشمندان اجازه می‌دهد تا به بخش دقیقی از کد ژنتیکی زوم کرده و ساختار مولکولی تنها یک پایه (از چهار نوع A، C، G، T که بلوک‌های سازنده کد ژنتیکی هستند) را تغییر دهند و به این ترتیب، دستورالعمل‌های بدن را بازنویسی کنند.

مهندسی ژنتیک برای تولید داروی زنده

هدف محققان این بود که قدرت طبیعی سلول‌های T سالم را برای نابودی تهدیدات، علیه لوسمی لنفوبلاستیک سلول T به کار گیرند. این فرآیند پیچیده شامل مهندسی سلول‌های T اهداکننده در چهار مرحله کلیدی بود:

1. غیرفعال‌سازی مکانیسم هدف‌گیری: ویرایش اول، مکانیسم هدف‌گیری سلول‌های T را غیرفعال کرد تا به بدن بیمار حمله نکنند.
2. حذف نشانگر CD7: ویرایش دوم، نشانگر شیمیایی CD7 را که روی تمام سلول‌های T وجود دارد، حذف کرد تا از خودتخریبی درمان جلوگیری شود.
3. ایجاد "شنل نامرئی": ویرایش سوم، یک «شنل نامرئی» ایجاد کرد که سلول‌ها را در برابر نابودی توسط داروی شیمی‌درمانی مقاوم می‌کرد.
4. دستور شکار: مرحله نهایی، سلول‌های T را به گونه‌ای اصلاح کرد که هر چیزی با نشانگر CD7 را شکار و نابود کنند.

این سلول‌های T اصلاح‌شده اکنون می‌توانند تمام سلول‌های T دیگر (چه سرطانی و چه سالم) را نابود کنند، اما به یکدیگر حمله نمی‌کنند. پس از تزریق این درمان، اگر سرطان بیمار پس از چهار هفته قابل تشخیص نباشد، برای بازسازی سیستم ایمنی، پیوند مغز استخوان انجام می‌شود.

امیدواری برای بیماران بدون گزینه

پروفسور وسیم قاسم از UCL و گریت اورموند استریت اظهار داشت: «چند سال پیش، این موضوع در حد داستان‌های علمی-تخیلی بود. این یک درمان عمیق و فشرده است و برای بیماران بسیار طاقت‌فرساست، اما زمانی که جواب می‌دهد، بسیار خوب عمل کرده است.»

دکتر رابرت کیه‌سا، از بیمارستان گریت اورموند استریت، این نتایج را با توجه به تهاجمی بودن این نوع خاص از لوسمی، «نتایج بالینی بسیار چشمگیر» توصیف کرد و ابراز خوشحالی کرد که توانسته‌اند به بیمارانی که امید خود را از دست داده بودند، امید دوباره ببخشند. همچنین دکتر دبورا یالوپ، متخصص هماتولوژی، این رویکرد را برای پاکسازی لوسمی‌هایی که غیرقابل درمان به نظر می‌رسیدند، «بسیار قدرتمند» خواند.

یکی از بزرگترین خطرات این درمان، عفونت‌هایی است که در طول از بین رفتن سیستم ایمنی رخ می‌دهد. همچنین در دو مورد، سرطان نشانگر CD7 خود را از دست داد و توانست از درمان پنهان بماند و عود کند.