تایید داروی ژن‌درمانی هانتینگتون پس از تغییرات مدیریتی در FDA

مسیر دسترسی بیماران به یک درمان نوآورانه برای بیماری هانتینگتون پس از تغییرات کلیدی در بدنه مدیریتی سازمان غذا و دارو (FDA) بازگشایی شد. این تحول امیدهای تازه‌ای را برای مبتلایان به این بیماری ژنتیکی مهلک ایجاد کرده است.

بیماری هانتینگتون و چالش درمان

بیماری هانتینگتون یک عارضه ارثی است که در میانسالی بروز کرده و منجر به تحلیل تدریجی سلول‌های عصبی مغز می‌شود. در حال حاضر هیچ درمان قطعی برای این بیماری وجود ندارد و بسیاری از مبتلایان در دهه‌های ۵۰ و ۶۰ زندگی خود جان می‌بازند.

شرکت دارویی UniQure با توسعه درمان AMT-130، رویکردی نوین برای کاهش سطح پروتئین جهش‌یافته «هانتینگتین» در مغز ارائه کرده است. داده‌های اولیه از یک کارآزمایی بالینی کوچک نشان می‌دهد که این روش می‌تواند تا ۷۵ درصد سرعت پیشرفت بیماری را کاهش دهد.

اختلاف بر سر پروتکل‌های بالینی

در سال ۲۰۲۴، سازمان غذا و دارو به این شرکت اجازه داد تا بدون نیاز به گروه کنترل دارونما (Placebo)، فرآیند تایید سریع را آغاز کند. دلیل این تصمیم، ماهیت تهاجمی درمان بود که نیازمند ۱۰ تا ۱۲ ساعت جراحی مغز است؛ اعمال جراحی «نمایشی» بر روی گروه کنترل، از نظر اخلاقی با چالش‌های جدی روبرو بود.

با این حال، در دوران تصدی وینی پراساد به عنوان مسئول نظارت بر ژن‌درمانی، این توافق لغو و شرکت ملزم به انجام جراحی‌های نمایشی شد. این تصمیم با انتقادات شدید کارشناسان، از جمله جنت وودکاک، مقام پیشکسوت FDA، مواجه شد که آن را «به‌شدت غیراخلاقی» خواند.

بازگشت به مسیر تایید

پس از برکناری پراساد و تغییرات در سطح مدیریت ارشد سازمان، رویکرد FDA تغییر یافت. در جلسه اخیر، سازمان مجدداً با استفاده از داده‌های حاصل از گروه کنترل «مراقبت‌های استاندارد» موافقت کرد.

«اعلامیه امروز نتیجه‌ای است که ما در طول تعاملات نظارتی خود برای آن تلاش کردیم و عمیقاً از تعهد صادقانه سازمان غذا و دارو برای رفع نیازهای برآورده‌نشده بیماران سپاسگزاریم.» - مت کاپوستا، مدیرعامل UniQure

این شرکت اکنون در حال آماده‌سازی مدارک برای ارائه درخواست تاییدیه سریع در سه‌ماهه سوم سال ۲۰۲۶ است.