کاهش ۵۲ درصدی کلسترول بد با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR

محققان در یک پیشرفت علمی چشمگیر، موفق شدند با استفاده از فناوری پیشرفته ویرایش ژن، سطح کلسترول بد را در اولین آزمایش‌های انسانی تا میزان ۵۲ درصد کاهش دهند. این روش نوین که بر پایه تکنولوژی CRISPR استوار است، می‌تواند آینده درمان بیماری‌های قلبی-عروقی را متحول کند.

تحول در درمان کلسترول با فناوری CRISPR

بسیاری از افراد به دلیل عوامل ژنتیکی یا سبک زندگی، با سطح بالای لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) مواجه هستند که خطر سکته و حملات قلبی را افزایش می‌دهد. درمان‌های سنتی معمولاً شامل تغییر رژیم غذایی یا مصرف مداوم داروهای استاتین است، اما رویکرد جدید با نام CTX310، یک تغییر ژنتیکی دائمی را هدف قرار می‌دهد.

این فناوری با تقلید از یک گونه ژنتیکی طبیعی، بیان پروتئین کبدی ANGPTL3 را کاهش می‌دهد. کاهش این پروتئین باعث می‌شود بدن فرآیند پردازش چربی‌های خون را با کارایی بسیار بالاتری انجام دهد.

نتایج آزمایش‌های بالینی و ایمنی درمان

در این کارآزمایی که توسط مرکز تحقیقات کلینیک کلیولند رهبری شده، ۱۵ شرکت‌کننده با اختلالات جدی چربی خون، نانوذرات حاوی دستورالعمل‌های ویرایش ژن را دریافت کردند. یافته‌های منتشر شده در مجله New England نشان می‌دهد که این روش حتی پس از گذشت یک سال، همچنان ایمن و موثر باقی مانده است.

اگرچه یکی از شرکت‌کنندگان در طول دوره مطالعه درگذشت، اما محققان تأکید کرده‌اند که این مرگ هیچ ارتباطی با درمان CTX310 نداشته است. در سایر شرکت‌کنندگان، هیچ عارضه جانبی جدی گزارش نشده و روند کاهش چربی خون با پایداری ادامه یافته است.

آینده درمان‌های ژنتیکی در پزشکی

استفاده از کلسترول بد به عنوان هدف اصلی، پتانسیل ایجاد یک درمان «یک‌باره» را فراهم می‌کند که برخلاف داروهای فعلی، نیاز به مصرف روزانه یا هفتگی ندارد. این موضوع می‌تواند بار درمان را برای بیماران مبتلا به اختلالات لیپیدی به شدت کاهش دهد.

"این رویکرد، فرصتی منحصر به فرد برای ایجاد جهش‌های عملکردی در سلول‌های کبدی است که مشابه حالت‌های طبیعی و ایمن در بدن عمل می‌کنند."

در حال حاضر، آزمایش‌های فاز 1b برای بررسی دقیق‌تر دوزهای موثر و اثربخشی در گروه‌های متنوع‌تر از بیماران در حال انجام است. اگر این نتایج در مقیاس وسیع‌تر تایید شود، عصر جدیدی در مدیریت بیماری‌های مزمن قلبی آغاز خواهد شد.

به طور خلاصه، موفقیت اولیه درمان CTX310 نشان‌دهنده قدرت ویرایش ژن در کنترل بیولوژیک چربی خون است که می‌تواند راهکاری همیشگی برای مقابله با مخاطرات ناشی از کلسترول بالا ارائه دهد.