خبر کامل
ارائه نتایج آزمایشهای بالینی داروی جدید برای درمان کمبود PNPO توسط Medicure
شرکت Medicure در جریان شانزدهمین کنگره اروپایی اپیلپسی که در آتن برگزار شد، جزئیات جدیدی از طراحی و دادههای پایه مطالعه فاز ۳ خود را برای مقابله با اختلال نادر کمبود PNPO ارائه کرد.
جزئیات مطالعه بالینی MC-1 و هدف آن
این پژوهش علمی بر روی داروی MC-1 تمرکز دارد؛ یک فرمولاسیون خوراکی با درجه دارویی از ماده pyridoxal 5’-phosphate (P5P). هدف اصلی این درمان، بهبود وضعیت بیماران بالای ۲ سال است که دارای تشخیص ژنتیکی قطعی از کمبود آنزیم PNPO هستند.
کمبود PNPO یک اختلال بسیار نادر متابولیک عصبی است که در اثر جهش در ژن مربوطه رخ میدهد. این بیماری معمولاً در نوزادان و شیرخواران با تشنجهای شدید ظاهر شده و در صورت عدم درمان میتواند منجر به اختلالات تکاملی، نقصهای عصبی و حتی مرگ شود.
وضعیت فعلی روند آزمایشها و شرکتکنندگان
مطالعه MEND-PNPO که یک تحقیق ۵۲ هفتهای و چندمرکزی است، از ژانویه ۲۰۲۳ آغاز شده و انتظار میرود فرآیند ثبتنام بیماران در سال ۲۰۲۶ تکمیل شود. در حال حاضر وضعیت شرکتکنندگان به شرح زیر است:
| شاخص مطالعه | مقدار/وضعیت |
|---|---|
| تعداد بیماران ثبتنام شده | ۹ نفر |
| بیماران تکمیلکننده دوره یکساله | ۳ نفر |
| هدف نهایی تعداد شرکتکنندگان | حدود ۱۰ نفر |
| محدوده دوز پایه P5P | ۱۴ تا ۵۸ میلیگرم بر کیلوگرم در روز |
تیم علمی و برنامههای آتی
این گزارش علمی توسط دکتر فیلیپ پرل، مدیر بخش اپیلپسی و نوروفیزیولوژی بالینی در بیمارستان کودکان بوستون، به همراه محققان از ایالات متحده، استرالیا و اروپا ارائه شد. لازم به ذکر است که داروی MC-1 هنوز توسط سازمان FDA تأیید نشده و اثربخشی و ایمنی آن به طور کامل اثبات نشده است.
"شرکت مدیکور قصد دارد نتایج این مطالعه را در نشستهای سالانه انجمن نورولوژی کودکان و انجمن اپیلپسی آمریکا در ماههای آتی ارائه دهد."
در نهایت، تلاش برای ارائه یک محصول دارویی با درجه استاندارد برای درمان کمبود PNPO، گامی مهم در جهت مدیریت این بیماری نادر و مرگبار محسوب میشود که در حال حاضر هیچ محصول دارویی تأیید شدهای برای آن وجود ندارد.
درباره هوشمصنوعی دستاول:
تمامی اخبار دستاول توسط دستیار هوش مصنوعی «هوشنگ» پردازش، صحتسنجی، خلاصه و بازنویسی شده است. هوشنگ هر روز با دادههای جدید آموزش داده میشود و با نظارت دقیق انسانی و سردبیری دستاول در حال بهتر شدن است.
شما میتوانید از چتبات و سایر ابزارهای هوشنگ به صورت رایگان استفاده کنید.
زمان انتشار:
۱۹:۰۲ - ۱۴۰۵/۰۶/۱۷