قیمت ۳.۹۵ میلیون دلاری درمان ژنتیکی جدید برای بیماری نادر کودکان

قیمت خیره‌کننده درمان ژنتیکی برای بیماری نادر کودکان

شرکت داروسازی Ultragenyx اعلام کرد که قیمت فهرست درمان ژنتیکی جدید خود با نام Fayuvi در ایالات متحده، مبلغی بالغ بر ۳.۹۵ میلیون دلار خواهد بود. این محصول که به عنوان یک درمان تک‌دوز برای یک بیماری کشنده و نادر در کودکان عرضه می‌شود، یکی از گران‌ترین داروهای جهان به شمار می‌رود.

جزئیات بیماری سانفیلیپو و عملکرد Fayuvi

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) مجوز استفاده از Fayuvi را برای کودکان مبتلا به سندرم سانفیلیپو نوع A صادر کرده است. این بیماری ارثی باعث تخریب تدریجی مغز و سیستم عصبی می‌شود که ریشه در کمبود آنزیم سولفامیداز دارد.

این نقص آنزیمی منجر به تجمع سمی مولکول قندی هپاران سولفات در بدن و مغز می‌شود و در نتیجه، کودکان مهارت‌های شناختی، گفتاری و حرکتی خود را از دست می‌دهند. درمان جدید با تزریق وریدی، یک نسخه سالم از ژن SGSH را به سلول‌ها منتقل می‌کند تا بدن بتواند آنزیم مورد نیاز را تولید کند.

"این تاییدیه به معنای امیدی واقعی و فرصتی برای تغییر مسیر سنتی این بیماری است." — گلن اونیل، رئیس بنیاد Cure Sanfilippo

تحلیل اقتصادی و بازار دارو

در حالی که قیمت این درمان بسیار بالا به نظر می‌رسد، مدیران شرکت معتقدند هزینه‌های طولانی‌مدت مراقبت از یک کودک مبتلا به این بیماری می‌تواند از ۸ میلیون دلار نیز فراتر رود. در همین راستا، تحلیلگران جی‌پی مورگن پیش‌بینی می‌کنند که فروش جهانی این دارو به اوج خود می‌تواند به ۲۰۰ تا ۲۵۰ میلیون دلار برسد.

واکنش بازار به این خبر بسیار مثبت بود و ارزش سهام شرکت Ultragenyx در معاملات روز جاری با ۱۲.۶ درصد افزایش روبرو شد. انتظار می‌رود این درمان در ۳۰ تا ۶۰ روز آینده در مراکز تخصصی ایالات متحده در دسترس قرار گیرد.

نتیجه‌گیری

عرضه Fayuvi با قیمت ۳.۹۵ میلیون دلار، نقطه عطفی در تقابل میان هزینه‌های گزاف درمان‌های پیشرفته و نیاز مبرم به نجات جان کودکان مبتلا به بیماری‌های نادر است.