شکست داروی Trappsol Cyclo در رسیدن به هدف اصلی کارآزمایی بیماری NPC

شرکت Rafael Holdings اعلام کرد که داروی آزمایشی آن، یعنی Trappsol Cyclo، در آخرین مرحله از کارآزمایی‌های بالینی برای درمان بیماری نادر Niemann-Pick Type C (NPC)، نتوانسته است به هدف اصلی تعیین شده از نظر آماری دست یابد.

جزئیات کارآزمایی بالینی TransportNPC

در جریان مطالعه موسوم به TransportNPC، عملکرد ماده هیدروکسی پروپیل-بتا-سیکلودکسترین تزریقی بر روی ۹۴ بیمار در بازه سنی ۳ تا ۷۰ سال مورد بررسی قرار گرفت. این شرکت دارویی، دوز مشخصی از دارو را هر دو هفته یک‌بار به مدت ۹۶ هفته به شرکت‌کنندگان ارائه داد.

بر اساس داده‌های منتشر شده، اگرچه روند بهبود در بیماران تحت درمان نسبت به گروه پلاسبو مطلوب به نظر می‌رسید، اما شاخص تغییرات در مقیاس شدت بالینی NPC در هفته ۹۶ به سطح معناداری آماری (p=0.19) نرسید.

یافته‌های مثبت در تحلیل‌های زیرگروهی

با وجود عدم موفقیت در هدف اصلی، یک تحلیل پیش‌بینی‌شده بر روی گروهی از بیماران که همزمان از درمان‌های پشتیبان مانند miglustat یا leucine استفاده می‌کردند، نتایج امیدوارکننده‌ای را نشان داد.

این زیرگروه که حدود ۸۳ درصد از کل شرکت‌کنندگان را تشکیل می‌داد، اثر معناداری از دارو بر کاهش شدت بیماری را با مقدار p=0.046 ثبت کرد.

بررسی عوارض جانبی و ایمنی دارو

در گزارش ایمنی این مطالعه، نرخ بروز عوارض جانبی در گروه مصرف‌کننده دارو بالاتر از گروه کنترل گزارش شده است. داده‌های آماری به شرح زیر است:

همچنین گزارش شده است که یکی از شرکت‌کنندگان در گروه درمان به دلیل بروز عوارض جانبی، مطالعه را رها کرده است.

مسیر آینده و درخواست‌های نظارتی

علیرغم این چالش در رسیدن به معیار اصلی، شرکت Rafael Holdings اعلام کرده است که برنامه خود را برای ارائه درخواست تأییدیه داروی جدید (NDA) به سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در سه ماهه چهارم سال ۲۰۲۶ تغییر نخواهد داد.

شرکت بر اساس جلسات پیش‌از-NDA که قبلاً برگزار شده، همچنان در مسیر ارائه مستندات قانونی خود باقی می‌ماند.

در نهایت، اگرچه نتایج مرحله سوم کارآزمایی بالینی برای Trappsol Cyclo با محدودیت‌های آماری روبرو شده است، اما یافته‌های مثبت در زیرگروه‌های خاص و تصمیم شرکت برای ادامه فرآیند ثبت دارو، نشان‌دهنده تلاش برای یافتن راهی برای درمان بیماران مبتلا به بیماری نادر NPC است.