نتایج درخشان داروی انکالرت در درمان هیپوکلسیمی و آغاز آزمایش‌های جدید

شرکت داروسازی BridgeBio با انتشار نتایج چشمگیر آزمایش‌های بالینی داروی انکالرت (encaleret)، گام بزرگی در مدیریت بیماری هیپوکلسیمی اتوزومال غالب نوع ۱ برداشته است. این داده‌ها که در نشست سالانه انجمن استخوان و کانیایی آمریکا ارائه شد، نشان‌دهنده کارایی بالای این دارو در مقایسه با درمان‌های رایج است.

تحلیل نتایج آزمایش فاز ۳ CALIBRATE

بر اساس داده‌های ۲۴ هفته‌ای حاصل از این پژوهش، داروی انکالرت توانسته است ترشح درون‌زاد هورمون پاراتیروئید را در ۹۱ درصد از شرکت‌کنندگان به سطح نرمال یا بالاتر برساند؛ در حالی که در گروهی که تحت درمان‌های استاندارد بودند، این میزان صفر گزارش شده است.

علاوه بر این، شاخص‌های بازسازی استخوان در گروه تحت درمان با این داروی جدید، نسبت به روش‌های سنتی افزایش قابل توجهی را نشان دادند.

بهبود کیفیت زندگی و عملکرد روزانه بیماران

یکی از مهم‌ترین جنبه‌های این تحقیق، گزارش‌های مستقیم بیماران از بهبود وضعیت جسمانی و روانی آن‌ها بوده است. در مقایسه با درمان‌های مبتنی بر مکمل کلسیم و ویتامین D، دارو جدید نتایج زیر را به همراه داشته است:

همچنین در زمینه عملکرد روزانه، بهبود در وضعیت عاطفی و روحی (۶۱.۳٪) و فعالیت‌های فیزیکی (۴۵.۲٪) در بیماران مصرف‌کننده این دارو بسیار بیشتر از گروه کنترل مشاهده شد.

گام‌های آینده و وضعیت نظارتی

شرکت BridgeBio همزمان با اعلام این نتایج، اولین بیمار را در مطالعه فاز ۳ جدید موسوم به RECLAIM-HP تحت درمان قرار داده است. این مطالعه با هدف ارزیابی اثربخشی دارو در بزرگسالان و نوجوانان مبتلا به هیپوپاراتیروئیدیسم مزمن، بر روی حدود ۱۶۰ شرکت‌کننده انجام خواهد شد.

«سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درخواست جدید BridgeBio را پذیرفته و بررسی اولویت‌دار آن را آغاز کرده است که تاریخ هدف برای تصمیم‌گیری، ۸ می ۲۰۲۷ تعیین شده است.»

این شرکت همچنین درخواست مجوز بازاریابی برای این دارو را به آژانس دارویی اروپا (EMA) نیز ارائه کرده است.

در نهایت، موفقیت‌های به‌دست آمده در آزمایش‌های انکالرت، امیدهای زیادی را برای تغییر پروتکل‌های درمانی بیماری‌های مربوط به کلسیم خون ایجاد کرده و مسیر را برای ورود این دارو به بازارهای جهانی هموار می‌سازد.