ژن‌درمانی جدید؛ کاهش ۹۰ درصدی تشنج در بیماران مبتلا به صرع

دستاورد جدیدی در حوزه پزشکی، امید تازه‌ای برای درمان بیماری‌های عصبی فراهم کرده است؛ پژوهشگران موفق شدند با استفاده از روش ژن‌درمانی، تعداد حملات تشنج را در بیماران مبتلا به صرع مقاوم به دارو تا بیش از ۹۰ درصد کاهش دهند.

مکانیسم عمل ژن‌درمانی در کنترل تشنج

در این آزمایش بالینی، دانشمندان از یک ویروس مهندسی‌شده برای هدف قرار دادن دقیق نورون‌های تحریکی استفاده کردند. این سلول‌های عصبی مسئول ایجاد و گسترش الگوهای الکتریکی هستند که منجر به بروز تشنج می‌شوند.

فرآیند کار به این صورت است که ویروس، ژن مورد نظر را به درون این سلول‌ها منتقل می‌کند. این تغییر ژنتیکی باعث می‌شود که نورون‌ها نسبت به داروی کلوزاپین (Clozapine) حساس‌تر شوند و فعالیت بیش از حد خود را کنترل کنند.

این رویکرد که در دسته روش‌های Chemogenetics قرار می‌گیرد، یک مزیت بزرگ دارد: پزشکان می‌توانند با تنظیم دوز دارو، میزان اثرگذاری درمان را به دقت مدیریت کنند.

نتایج درخشان در کارآزمایی بالینی

این مطالعه بر روی سه بیمار بزرگسال انجام شد که سال‌ها با صرع مقاوم به دارو و آسیب‌های بافت هیپوکامپ دست‌وپنجه نرم می‌کردند. نتایج به‌دست‌آمده بسیار امیدوارکننده بوده است:

هرچند در یکی از موارد، با قطع ناگهانی دارو، حملات موقتاً بازگشت، اما با شروع مجدد مصرف، وضعیت بیمار مجدداً پایدار شد.

چشم‌انداز آینده و ضرورت تحقیقات گسترده‌تر

با وجود این موفقیت چشمگیر، محققان تأکید دارند که به دلیل تعداد کم شرکت‌کنندگان، هنوز نمی‌توان نتیجه‌گیری قطعی درباره ایمنی بلندمدت این روش انجام داد. هدف بعدی، انجام کارآزمایی‌های گسترده‌تر برای تعیین قابلیت تعمیم این ژن‌درمانی به جمعیت بزرگتری از بیماران است.

نتایج این پژوهش انقلابی در مجله معتبر The New England Journal of Medicine منتشر شده است.

در نهایت، این پیشرفت علمی نشان می‌دهد که ترکیب مهندسی ژنتیک و داروسازی می‌تواند مسیرهای جدیدی را برای درمان بیماری‌های سخت عصبی بگشاید.